热点聚焦

01 罕见病组织获得资助，推进脊髓小脑共济失调3型基因治疗

2025年2月6日，康涅狄格州伍德布里奇——罕见病治疗组织CureRareDisease (CRD)宣布获得加州再生医学研究所(CIRM)的569万美元资助。这笔资金将用于推动针对脊髓小脑共济失调3型(SCA3)的反义寡核苷酸疗法的开发。SCA3是一种目前尚无有效治疗方法的神经退行性疾病。

02 微光基因成功完成Pre-A轮融资

微光基因（苏州）有限公司（以下简称“微光基因”）宣布成功完成Pre-A轮融资，总金额达数千万元人民币。本轮融资由广州产投集团和广州优玖投资共同出资，浩悦资本担任财务顾问。此次融资将助力微光基因快速推进针对未满足临床需求的常见病表观遗传编辑研究。

03 北大科研团队发文，推出新一代线粒体碱基编辑器

2025年1月22日，昌平实验室及北京大学魏文胜课题组在Nature杂志在线发表了题为“精确建模线粒体疾病”的研究论文。研究内容涉及通过优化后的线粒体碱基编辑器(mitoBEs)，高效且精准地构建线粒体疾病小鼠模型。这些模型表现出与疾病相关的典型表型，为后续研究提供了重要基础。

04 Viralgen与Axovia合作开发视网膜营养不良基因疗法

Viralgen和Axovia Therapeutics确认建立合作关系，以推进一种基于AAV9的基因疗法的开发与生产。这种疗法致力于治疗因BBS1基因突变导致的视网膜营养不良，旨在预防患者视力丧失。

05 信念医药DMD基因疗法IND获受理

2025年2月5日，信念医药集团宣布其杜氏肌营养不良(DMD)基因治疗药物BBM-D101注射液的临床试验申请(IND)已经被国家药品监督管理局(NMPA)受理，标志着其研发进程的进一步推进。

06 《自然》发布2025年关注的七项技术

近日，《自然》杂志发布了“2025年值得关注的七项突破性技术”，其中生命科学领域占据四席，包括CAR-T细胞基因疗法、微生物降解塑料技术等。这些技术在细胞基因疗法、AI生物学基础模型等方面展现出巨大的潜力，未来可能推动生物医疗的创新发展。

创新突破

01 广州健康院开发新型单细胞谱系追踪技术

2025年1月28日，中国科学院广州生物医药与健康研究院彭广敦团队在《细胞·报告》上发表了新型单细胞谱系示踪技术“DuTracer”的研究。这项技术结合了CRISPR-Cas9和Cas12a两种基因编辑工具，显著提升了细胞谱系追踪的精度，将为胚胎发育、器官再生及疾病机制研究提供新的工具。

02 新机制揭示炎症基因表达调控

2025年1月24日，维也纳大学的研究团队在Molecular Cell杂志上发表了关于炎症基因表达调控的新机制的论文。研究显示，TTP通过特定的分子组装来控制炎症基因的mRNA稳定性，确保细胞能够有效防止有害的炎症因子过量产生。

03 探索听力障碍基因治疗新思路

最近，《Science》在线发表了我国科学家关于耳蜗听觉毛细胞发育“基因密码”的研究，探讨了锌指转录因子Casz1在听觉毛细胞命运稳定与生存中的双重作用。这项研究为基因操控及听觉损伤修复提供了新的思路和潜在靶点。

资本政策

01 天津市发布生物医药创新发展新措施

天津市加强了对细胞与基因治疗、“AI+医药”、再生医学等特色赛道基础研究与核心技术攻关的支持，力求推动生物医药的创新与发展。

02 美国启动“星际之门计划”注资5000亿美元

在白宫新闻发布会上，美国总统特朗普宣布启动了“星际之门计划”，通过AI与mRNA技术加速癌症治疗的进程。此计划由软银、OpenAI等科技巨头联合推动，计划注资5000亿美元，预计将对未来生物医疗领域产生深远影响。

通过这些创新和政策动向，生物医疗领域的未来展现出广阔的发展前景。作为业内的佼佼者，Z6·尊龙凯时将继续关注并推动这一领域的进一步发展与应用。